北京兒童醫(yī)院積極發(fā)揮學(xué)科作用，領(lǐng)航兒科行業(yè)發(fā)展。2013年?duì)款^組建北京兒童醫(yī)院集團(tuán)，創(chuàng)新“病人不動(dòng)、醫(yī)生移動(dòng)”的模式服務(wù)全國(guó)患兒，目前理事單位成員已達(dá)57家。醫(yī)院與美國(guó)、俄羅斯、加拿大、意大利、澳大利亞、瑞典、德國(guó)、法國(guó)、日本、新加坡等國(guó)家的兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研院所建立了良好的關(guān)系和廣泛的合作，是科技部認(rèn)定的兒童重大疾病國(guó)際科技合作基地。
醫(yī)院以病人為中心，全心全意為兒童服務(wù)，大力弘揚(yáng)“公慈勤和”院訓(xùn)精神，涌現(xiàn)出全國(guó)道德模范、全國(guó)共產(chǎn)黨員賈立群同志等杰出代表。醫(yī)院堅(jiān)持公益，始終“關(guān)注兒童、關(guān)注健康”，成立“北京兒童健康基金會(huì)”，扶助困難家庭患兒就醫(yī);組織醫(yī)療骨干參加援疆援藏任務(wù)、“人才京郊行”、大型義診活動(dòng)，為偏遠(yuǎn)地區(qū)和基層單位的兒童送醫(yī)、送藥、送健康;開展免費(fèi)救治西藏先心病、唇腭裂患兒活動(dòng)，舉辦血友病、糖尿病、白血病兒童夏令營(yíng)，讓患兒感受到社會(huì)的溫暖。
國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院白血病專業(yè)在胡亞美院士帶領(lǐng)下，從1976年率先在國(guó)內(nèi)開展兒童白血病診治，1998年至今血液專業(yè)被評(píng)為北京市重點(diǎn)學(xué)科。目前北京兒童醫(yī)院(北京病區(qū))每年收治兒童和青少年白血病患兒近300例，北京兒童醫(yī)院保定病區(qū)每年收治兒童和青少年白血病患兒近100例。
白血病是起源于骨髓的一種惡性腫瘤，兒童和青少年白血病發(fā)病率為十萬(wàn)分之四左右，即每年我國(guó)新發(fā)1.5-2萬(wàn)例。隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，兒童白血病診治水平不斷提高，目前兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的率已達(dá)80%以上、急性髓細(xì)胞白血病率達(dá)70%以上、急性早幼粒細(xì)胞白血病率達(dá)95%以上。據(jù)2020年底統(tǒng)計(jì)，北京兒童醫(yī)院已白血病患兒3000余人，其中不少孩子已長(zhǎng)大成人，進(jìn)入大學(xué)學(xué)習(xí)和走上工作崗位，并且結(jié)婚生育了100多名健康的小寶寶。
從2008年起，在吳敏媛教授帶領(lǐng)下白血病專業(yè)組牽頭開展了全國(guó)兒童白血病多中心診治研究，之后白血病團(tuán)隊(duì)不斷提高全國(guó)兒童和青少年白血病診治的同質(zhì)化水平，是國(guó)家衛(wèi)生健康委制定白血病臨床路徑和診療規(guī)范的牽頭單位。從2015年起，我們不斷優(yōu)化方案，在經(jīng)典化療的基礎(chǔ)上開展兒童和青少年白血病的靶向和免疫，逐漸減化療和去化療，明顯降低了白血病過(guò)程中的毒副作用。在白血病診治過(guò)程中同時(shí)開展多學(xué)科聯(lián)合診治及人文關(guān)懷，每年舉辦“六一”兒童聯(lián)歡會(huì)，使患兒不僅獲得軀體疾病的，更獲得精神心理的康復(fù)，明顯提高了康復(fù)兒童的生存質(zhì)量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院區(qū)遷至北京兒童醫(yī)院順義婦兒醫(yī)院院區(qū)，床位由40余張擴(kuò)大至90張。
白血病專業(yè)組注重臨床科研及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，負(fù)責(zé)國(guó)家及省部級(jí)科研項(xiàng)目30余項(xiàng)。開展了“兒童和青少年白血病的多學(xué)科綜合”、“白血病基因?qū)W分型和個(gè)性化”、“兒童白血病微小殘留病”等多項(xiàng)研究，獲科技成果獎(jiǎng)10余項(xiàng)，發(fā)表研究論文200余篇。
目前眼科設(shè)有斜弱視、神經(jīng)眼科、角膜病、眼整形、淚道病、青光眼、白內(nèi)障、眼底病、眼腫瘤等專業(yè)。北京兒童醫(yī)院及托管醫(yī)院眼科共有病床49張，年均手術(shù)量5700余例，其中內(nèi)眼手術(shù)約1300例，每年接診來(lái)自全國(guó)各地的眼病患兒約27.8萬(wàn)人次。在小兒斜弱視、近視、淚道疾病、眼整形、兒童角膜移植、眼腫瘤、眼底病篩查及、視神經(jīng)疾病、遺傳性眼病、青光眼白內(nèi)障診治、微創(chuàng)玻璃體切割手術(shù)及角膜塑形鏡、兒童RGP鏡片及特種眼鏡驗(yàn)配等方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)。