北京兒童醫(yī)院積極發(fā)揮學(xué)科作用，領(lǐng)航兒科行業(yè)發(fā)展。2013年?duì)款^組建北京兒童醫(yī)院集團(tuán)，創(chuàng)新“病人不動、醫(yī)生移動”的模式服務(wù)全國患兒，目前理事單位成員已達(dá)57家。醫(yī)院與美國、俄羅斯、加拿大、意大利、澳大利亞、瑞典、德國、法國、日本、新加坡等國家的兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研院所建立了良好的關(guān)系和廣泛的合作，是科技部認(rèn)定的兒童重大疾病國際科技合作基地。
國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院白血病專業(yè)在胡亞美院士帶領(lǐng)下，從1976年率先在國內(nèi)開展兒童白血病診治，1998年至今血液專業(yè)被評為北京市重點(diǎn)學(xué)科。目前北京兒童醫(yī)院(北京病區(qū))每年收治兒童和青少年白血病患兒近300例，北京兒童醫(yī)院保定病區(qū)每年收治兒童和青少年白血病患兒近100例。
白血病是起源于骨髓的一種惡性腫瘤，兒童和青少年白血病發(fā)病率為十萬分之四左右，即每年我國新發(fā)1.5-2萬例。隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，兒童白血病診治水平不斷提高，目前兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的率已達(dá)80%以上、急性髓細(xì)胞白血病率達(dá)70%以上、急性早幼粒細(xì)胞白血病率達(dá)95%以上。據(jù)2020年底統(tǒng)計(jì)，北京兒童醫(yī)院已白血病患兒3000余人，其中不少孩子已長大成人，進(jìn)入大學(xué)學(xué)習(xí)和走上工作崗位，并且結(jié)婚生育了100多名健康的小寶寶。
從2008年起，在吳敏媛教授帶領(lǐng)下白血病專業(yè)組牽頭開展了全國兒童白血病多中心診治研究，之后白血病團(tuán)隊(duì)不斷提高全國兒童和青少年白血病診治的同質(zhì)化水平，是國家衛(wèi)生健康委制定白血病臨床路徑和診療規(guī)范的牽頭單位。從2015年起，我們不斷優(yōu)化方案，在經(jīng)典化療的基礎(chǔ)上開展兒童和青少年白血病的靶向和免疫，逐漸減化療和去化療，明顯降低了白血病過程中的毒副作用。在白血病診治過程中同時(shí)開展多學(xué)科聯(lián)合診治及人文關(guān)懷，每年舉辦“六一”兒童聯(lián)歡會，使患兒不僅獲得軀體疾病的，更獲得精神心理的康復(fù)，明顯提高了康復(fù)兒童的生存質(zhì)量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院區(qū)遷至北京兒童醫(yī)院順義婦兒醫(yī)院院區(qū)，床位由40余張擴(kuò)大至90張。
白血病專業(yè)組注重臨床科研及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，負(fù)責(zé)國家及省部級科研項(xiàng)目30余項(xiàng)。開展了“兒童和青少年白血病的多學(xué)科綜合”、“白血病基因?qū)W分型和個(gè)性化”、“兒童白血病微小殘留病”等多項(xiàng)研究，獲科技成果獎10余項(xiàng)，發(fā)表研究論文200余篇。
目前科室開展異基因造血干細(xì)胞移植和自體造血干細(xì)胞移植，異基因造血干細(xì)胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(單倍體)移植，干細(xì)胞來源包括骨髓、外周血、臍帶血。目前造血干細(xì)胞移植千余例，其中2/3為單倍體造血干細(xì)胞移植。病種包括白血病、淋巴瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、再生障礙性貧血、噬血細(xì)胞綜合征、慢性EB病毒感染等兒童血液腫瘤疾病，也包括石骨癥、腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、免疫缺陷病等先天遺傳代謝性疾病。依托于國家兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科技術(shù)支持，對難治/復(fù)查白血病及腫瘤疾病、先天遺傳代謝病、免疫相關(guān)疾病、小年齡組患兒以及復(fù)雜重癥病例的移植經(jīng)驗(yàn)豐富，現(xiàn)為國內(nèi)的石骨癥的移植中心，同時(shí)在噬血細(xì)胞綜合征及慢性活動性EB病毒感染及相關(guān)疾病的也處于國際水平。結(jié)合兒科病人的特點(diǎn)，相對于其他移植中心，更注重了對移植前后病人的生存質(zhì)量、營養(yǎng)管理、生長發(fā)育的監(jiān)測及干預(yù)。設(shè)有由專業(yè)醫(yī)護(hù)、心理及醫(yī)務(wù)社工團(tuán)隊(duì)組成的舒緩小組，對患兒進(jìn)行疼痛癥狀管理，患兒及家長的心理疏導(dǎo)，進(jìn)一步提高患兒的生存質(zhì)量。
北京兒童醫(yī)院眼科為擁有專業(yè)門診、病房、醫(yī)技檢查、驗(yàn)光配鏡中心、弱視訓(xùn)練、視感知覺工作室為一體的綜合性兒童眼病診療中心，同時(shí)為北京市殘聯(lián)指定殘疾評估、康復(fù)中心，并托管北京兒童醫(yī)院保定醫(yī)院、北京市順義區(qū)婦幼保健院、北京兒童醫(yī)院鄭州醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院新疆醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院黑龍江醫(yī)院。